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La laronidasa es una forma recombinante de la alfa-L-iduronidasa, enzima necesaria para descomponer los glicosaminoglicanos endógenos (GAG) dentro de los lisosomas. La deficiencia de alfa-L-iduronidasa conduce a una acumulación de GAG, causando una disfunción celular, tisular y orgánica que da lugar a la mucopolisacaridosis tipo I (MPS I) o enfermedad de Hurler. La laronidasa es por tanto una enzima artificial, que puede sustituir a la enzima natural ausente en la MPS I.
Tratamiento enzimático sustitutivo a largo plazo en pacientes diagnosticados de MPS I para el tratamiento de las manifestaciones no neurológicas (A).
100 U (0,58 mg) por kg de peso en perfusión continua por vía intravenosa, 1 vez a la semana.
Administración:
La velocidad de perfusión inicial de 2 U/kg/h podrá aumentarse gradualmente cada 15 minutos, si se tolera, hasta un máximo de 43 U/kg/h. La administración se debe realizar en un periodo aproximado de 3 a 4 horas con un filtro de 0,2 micras de baja unión a proteínas. El volumen y velocidad de administración se determinan en función del peso del paciente:
Pacientes que pesan 20 kg o menos: la dilución se prepara hasta un volumen total de 100 ml con cloruro sódico al 0,9%, y la velocidad de infusión recomendada es la siguiente:
Pacientes que pesan más de 20 kg: la dilución se prepara hasta un volumen total de 250 ml con cloruro sódico al 0,9%, y la velocidad de infusión recomendada es la siguiente:
La primera administración sería deseable realizarla bajo supervisión directa, recomendando el ingreso hospitalario durante el periodo de la administración y unas 3 horas posteriores a la misma.
Se recomienda premedicación con antihistamínico oral y antitérmico 60 minutos previos a la infusión.
Preparación:
Se puede considerar un volumen total de infusión de 100 ml y una velocidad de infusión más lenta para pacientes con compromiso cardiaco o respiratorio que pesen hasta 30 kg.
Hipersensibilidad a la laronidasa o a alguno de sus excipientes.
Las reacciones asociadas con la perfusión son las más frecuentes, pudiendo llegar a ser graves.
Otros efectos adversos que se han descrito en los ensayos clínicos clasificados como muy frecuentes son cefalea, taquicardia, aumento de la presión arterial, disminución de la saturación de oxígeno, rubefacción, escalofríos, náuseas, dolor abdominal, erupción cutánea, artropatía, artralgia, dolor de espalda y de las extremidades.
En ensayos clínicos con menores de 5 años, se han descrito como efectos adversos muy frecuentes: taquicardia, fiebre, aumento de la presión arterial, disminución de la saturación de oxígeno y escalofríos.
Debe evitarse su uso con cloroquina y prociana debido al posible riesgo de interferencia con la recaptación intracelular de laronidasa.
Excipientes (pueden ser diferentes según presentación comercial; consultar ficha técnica específica): cloruro sódico, fosfato sódico monobásico monohidrato, fosfato sódico dibásicoheptahidrato, polisorbato 80, agua para preparaciones inyectables.
Conservación: se debe conservar bajo refrigeración entre 2-8 °C; evitando la congelación. Proteger de la luz. No agitar. Después de la dilución, la solución para la infusión debe ser usada inmediatamente; sin embargo, si no se utiliza inmediatamente, la solución diluida tiene una estabilidad de hasta 36 horas refrigerada a 2-8 °C.
Presentaciones comerciales: las presentaciones disponibles en España pueden consultarse online en el Centro de Información de Medicamentos de la AEMPS (CIMA), http://www.aemps.gob.es/cima
Fecha de actualización: septiembre de 2020.
La información disponible en cada una de las fichas del Pediamécum ha sido revisada por el Comité de Medicamentos de la Asociación Española de Pediatría y se sustenta en la bibliografía citada. Estas fichas no deben sustituir en ningún caso a las aprobadas para cada medicamento por la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) o la Agencia Europea del Medicamento (EMA).