Miglustat
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Enfermedad de Niemann-Pick: Tratamiento de las manifestaciones neurológicas progresivas en pacientes adultos y pacientes pediátricos con enfermedad de Niemann Pick C (A)
Enfermedad de Gaucher: Pacientes adultos con la enfermedad de Gaucher tipo 1 leve o moderada; se utilizará únicamente en aquellos casos en los que no sea adecuado el tratamiento enzimático sustitutivo (E:off-label)
No existe experiencia de uso en pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1 menores de 18 años, por lo que no se recomienda su administración.
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Comité de Medicamentos de la Asociación Española de Pediatría. Pediamécum. Edición 2015. ISSN 2531-2464. . Disponible en: https://www.aeped.es/comite-medicamentos/pediamecum/miglustat. Consultado el 01/09/2024.
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