Tratamiento enzimático sustitutivo a largo plazo en pacientes diagnosticados de mucopolisacaridosis tipo I o enfermedad de Hurler (deficiencia de α-L-iduronidasa) para el tratamiento de las manifestaciones no neurológicas.

Terapia de reemplazo enzimático a largo plazo en pacientes con diagnóstico confirmado de mucopolisacaridosis I (MPS I) (deficiencia de α-L-iduronidasa) o síndrome de Hurler para tratar las manifestaciones no neurológicas de la enfermedad.

La dosis recomendada es de 100 U (0,58 mg) por kg de peso en perfusión continua intravenosa una vez a la semana.

La administración se debe realizar en un periodo aproximado de 3 a 4 horas con un filtro de 0,2 micras de baja unión a proteínas. El volumen y velocidad de administración se determinan en función del peso del paciente:

Pacientes que pesan 20 kg o menos:

La dilución se prepara hasta un volumen total de 100 ml con cloruro sódico al 0.9%, y la velocidad de infusión recomendada es la siguiente:

• 2 ml/h (10 µg/kg/h) en 15 minutos.
• 4 ml/h (20 µg/kg/h) en 15 minutos.
• 8 ml/h (50 µg/kg/h) en 15 minutos.
• 16 ml/h (100 µg/kg/h) en 15 minutos.
• 32 ml/h (200 µg/kg/h) en aproximadamente 3 horas.

Pacientes que pesan más de 20 kg:

La dilución se prepara hasta un volumen total de 250 ml con cloruro sódico al 0.9%, y la velocidad de infusión recomendada es la siguiente:

• 5 ml/h (10 µg/kg/h) en 15 minutos.
• 10 ml/h (20 µg/kg/h) en 15 minutos.
• 20 ml/h (50 µg/kg/h) en 15 minutos.
• 40 ml/h (100 µg/kg/h) en 15 minutos.
• 80 ml/h (200 µg/kg/h) en aproximadamente 3 horas.

La primera administración sería deseable realizarla bajo supervisión directa, recomendado el ingreso hospitalario durante el periodo de la administración y unas 3 horas posteriores a la misma. Se recomienda premedicación con antihistamínico oral y antitérmico 360 minutos previos a la misma.

Hipersensibilidad a la laronidasa o a alguno de sus excipientes.

• Posibilidad de desarrollar reacciones asociadas con la perfusión, algunas de estas reacciones pueden ser graves, con fallo respiratorio, distrés, broncoespasmo y bradicardia, pudiendo aparecer hasta 3 horas después de suspendida la perfusión intravenosa. Se recomienda instaurar premedicación con antipiréticos o antihistamínicos.
• Si aparece reacción en relación con la perfusión se debe detener hasta la resolución de los síntomas, administrar antihistamínicos, paracetamol o corticoides. Reiniciando posteriormente la infusión a la velocidad de 1/2-1/4 respecto la velocidad que tuvo lugar la reacción.
• En los pacientes que presentan una afectación grave preexistente de las vías respiratorias altas deberán ser controlados cuidadosamente ya que se han notificado reacciones graves asociadas a la perfusión.
• En los pacientes con enfermedad aguda subyacente se ve incrementado el riesgo de reacciones asociadas a la perfusión.

Las reacciones asociadas con la perfusión son las más frecuentes, pudiendo llegar a ser graves. Otros efectos adversos que se han descrito en los ensayos clínicos clasificados como muy frecuentes son los siguientes: cefalea, taquicardia, aumento de la presión arterial, disminución de la saturación de oxígeno, rubefacción, escalofríos, náuseas, dolor abdominal, erupción cutánea, artropatía, artralgia, dolor de espalda y de las extremidades.

Debe evitarse su uso con cloroquina y prociana debido al posible riesgo de interferencia con la recaptación intracelular de laronidasa.

Presentaciones comerciales: las presentaciones disponibles en España pueden consultarse online en el Centro de Información de Medicamentos de la AEMPS (CIMA), http://www.aemps.gob.es/cima, y en https://www.aeped.es/comite-medicamentos/pediamecum en el enlace "Presentaciones" correspondiente a cada ficha.

• Fichas técnicas del Centro de Información online de Medicamentos de la AEMPS-CIMA [base de datos en Internet]. Madrid, España: Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) [consultado el 23/11/2020]. Disponible en: https://cima.aemps.es/cima/publico/lista.html
• American Pharmacists Association (ed.). Pediatric and Neonatal Dosage Handbook. 18.ª edición. Hudson (OH): Lexi Comp; 2010.
• British Medical Association, Royal Pharmaceutical Sociedy of Great Britain, Royal College of Paediatrics and Child Health and Neonatal and Paediatric Pharmacists Group. BNF for children 2012-13. Basingstoke (UK): BMJ Group, Pharmaceutical Press and RCPCH; 2013.
• Micromedex Healthcare® Series [base de datos en Internet]. Greenwood Village, Colorado: Thomson Micromedex Drugdex® System. 1974-2013. Disponible en: http://www.thomsonhc.com/home/dispatch
• UpToDate (Pediatric drug information) [base de datos en Internet]. Waltham, MA: Wolters Kluwer Health Clinical Solutions 2020 [consultado el 23/11/2020]. Disponible en: www.uptodate.com

Fecha de actualización: noviembre de 2020.

La información disponible en cada una de las fichas del Pediamécum ha sido revisada por el Comité de Medicamentos de la Asociación Española de Pediatría y se sustenta en la bibliografía citada. Estas fichas no deben sustituir en ningún caso a las aprobadas para cada medicamento por la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) o la Agencia Europea del Medicamento (EMA).