Galsulfasa

PDF
PDM
Fecha de actualización: 
1 octubre 2020
Descripción: 

La galsulfasa es una forma recombinante de la N-acetilgalactosamina 4-sulfatasa humana que se obtiene mediante tecnología de ADN recombinante a partir de un cultivo de células de ovario de hámster chino.

USO CLÍNICO: 
  • Tratamiento enzimático sustitutivo a largo plazo en pacientes con diagnóstico confirmado de mucopolisacaridosis VI (MPS VI, deficiencia de N-acetilgalactosamina 4- sulfatasa; síndrome de Maroteaux-Lamy) (A).

Aunque no se incluyera a pacientes menores de 5 años en el ensayo pivotal, se recomienda empezar el tratamiento tan pronto como sea posible en niños menores de 5 años afectados de una forma grave de la enfermedad, para evitar la aparición de alteraciones irreversibles propias de la enfermedad.

La información disponible en pacientes menores de 1 año es limitada.

DOSIS Y PAUTAS DE ADMINISTRACIÓN: 

Dosis: 1 mg/kg de peso corporal, administrado una vez a la semana como perfusión intravenosa durante 4 horas.

Forma de administración: la velocidad inicial de perfusión se debe ajustar de modo que durante la primera hora se perfunda aproximadamente un 2,5% del total de la solución y el volumen restante (aproximadamente el 97,5%) durante las siguientes 3 horas.

Se debe diluir con una solución de cloruro sódico 9 mg/ml (0,9%) y el volumen de infusión depende del peso del paciente:

  • Si <20 kg de peso o restricción hídrica: 100 ml.
  • Si >20 kg de peso: 250 ml.

No se ha evaluado la seguridad y eficacia en pacientes con insuficiencia renal o hepática. Por lo tanto, no se puede recomendar ningún régimen de dosificación alternativo.

CONTRAINDICACIONES: 

Hipersensibilidad al principio activo o a alguno de los excipientes.

PRECAUCIONES: 
  • Manejo de vías respiratorias afectadas: se recomienda precaución en el manejo y tratamiento de pacientes con afectación de las vías aéreas, limitando o monitorizando rigurosamente el uso de antihistamínicos y de otros medicamentos sedantes. Asimismo, se considerará recurrir a la presión positiva de las vías aéreas durante el sueño y a una posible traqueostomía en situaciones clínicas que lo requieran. 
  • Manejo de reacciones asociadas a la perfusión: en los ensayos clínicos habitualmente respondieron a la interrupción o ralentización de la perfusión. Antes del inicio de la perfusión se recomienda establecer un régimen de premedicación (antihistamínicos o paracetamol) para minimizar la aparición de posibles reacciones adversas. En caso de reacción de hipersensibilidad grave de tipo alérgico, se recomienda la inmediata interrupción de la perfusión y la instauración de un tratamiento de soporte adecuado.  
  • Compresión de la médula espinal o cervical: la compresión de la médula espinal/cervical (CMEC), con mielopatía resultante, es una complicación conocida y grave que puede estar causada por la MPS VI. Se han notificado casos en pacientes tratados con galsulfasa en los que apareció o empeoró un cuadro de CMEC que requirió cirugía de descompresión. Se debe vigilar a los pacientes por si presentan signos y síntomas de compresión de la médula espinal/cervical (como dolor de espalda, parálisis de las extremidades inferiores por debajo de la zona de compresión o incontinencia urinaria y fecal), para que reciban una atención médica adecuada.
  • Riesgo de insuficiencia cardiorrespiratoria aguda: se recomienda precaución en pacientes sensibles a la sobrecarga de volumen de líquido, tales como pacientes con un peso de 20 kg o menos, pacientes con una dolencia respiratoria subyacente aguda o pacientes con la función cardiaca o respiratoria afectada, ya que se puede producir una insuficiencia cardiaca congestiva.
  • Reacciones inmunitarias: se han observado reacciones por inmunocomplejos de tipo III, como la glomerulonefritis membranosa.
  • Dieta restringida en sodio: este medicamento contiene 0,8 mmol (18,4 mg) de sodio por vial.
EFECTOS SECUNDARIOS: 

Las reacciones adversas más frecuentes notificadas en los ensayos clínicos (56% de los pacientes tratados) fueron las reacciones propias a la infusión, que se caracterizan por la presencia de pirexia, escalofríos, exantema, urticaria y disnea. Entre las reacciones adversas graves se ha notificado edema laríngeo, apnea, dificultad respiratoria, angioedema y reacción anafilactoide.

En niños <1 año, el perfil general de seguridad resultó ser consistente con el perfil de seguridad en niños mayores.

INTERACCIONES FARMACOLÓGICAS: 

No se han realizado estudios de interacciones.

DATOS FARMACÉUTICOS: 

Excipientes: cloruro sódico, fosfato sódico monobásico monohidrato, fosfato sódico dibásico heptahidrato, polisorbato 80, agua para preparaciones inyectables.

Estabilidad:

  • Viales no abiertos: 3 años.
  • Soluciones diluidas: se ha demostrado la estabilidad química y física en uso hasta 4 días a temperatura ambiente (23-27 °C).

Conservación: conservar en nevera (2-8 °C). No congelar.

Incompatibilidades: no procede.

Presentaciones comerciales: las presentaciones disponibles en España pueden consultarse online en el Centro de Información de Medicamentos de la AEMPS (CIMA), http://www.aemps.gob.es/cima, y en https://www.aeped.es/comite-medicamentos/pediamecum en el enlace “Presentaciones” correspondiente a cada ficha.

BIBLIOGRAFÍA: 

Fecha de actualización: octubre de 2020.

La información disponible en cada una de las fichas del Pediamécum ha sido revisada por el Comité de Medicamentos de la Asociación Española de Pediatría y se sustenta en la bibliografía citada. Estas fichas no deben sustituir en ningún caso a las aprobadas para cada medicamento por la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) o la Agencia Europea del Medicamento (EMA).


Tratamiento de la enfermedad de Maroteaux- Lamy (Mucopolisacaridosis tipo VI) (A)
Aunque no se incluyera a pacientes menores de 5 años en el ensayo pivotal, se recomienda empezar el tratamiento tan pronto como sea posible en niños menores de 5 años afectados de una forma grave de la enfermedad, para evitar la aparición de alteraciones irreversibles propias de la enfermedad.
La información disponible en pacientes menores de 1 año es limitada.

Sugerencia para mostrar esta cita

Comité de Medicamentos de la Asociación Española de Pediatría. Pediamécum. Edición 2015. ISSN 2531-2464. . Disponible en: https://www.aeped.es/comite-medicamentos/pediamecum/galsulfasa. Consultado el 18/06/2021.

Envíenos sus observaciones

  • Finalidad: Sus datos solo se emplearán para responder a su consulta y quedarán integrados en el histórico de elaboración de la ficha de este fármaco.
  • Legitimación: El consentimiento que otorga en este acto.
  • Destinatarios: Sus datos no son compartidos, cedidos a terceros ni utilizados para fines no solicitados.
  • Derechos: Puede ejercer los derechos de acceso, rectificación y cancelación enviando un email a la atención del Responsable. Sus email están igualmente amparados por nuestra política de privacidad.

Al enviar la observación sobre el medicamento acepta usted la Política de Privacidad de Pediamecum

CAPTCHA
Esta pregunta se hace para comprobar que es usted una persona real e impedir el envío automatizado de mensajes basura.
X

Área de socios

Identifícate para acceder a la información reservada

Secure Login

This login is SSL protected

Usuarios particulares

Te recomendamos que accedas a nuestra web "En Familia" donde encontrarás información específica para un público no profesional.
Muchas gracias

Loading