Descripción:
Tratamiento enzimático sustitutivo a largo plazo en pacientes diagnosticados de Mucopolisacaridosis tipo I o enfermedad de Hurler (deficiencia de alfa L-iduronidasa) para el tratamiento de las manifestaciones no neurológicas.
USO CLÍNICO:
Pacientes afectos de mucopolisacaridosis tipo I o enfermedad de Hurler.
DOSIS Y PAUTAS DE ADMINISTRACIÓN:
La dosis recomendada es de 100 U (0,58 mg) por Kg de peso en perfusión continua IV 1 vez a la semana.
La administración se debe realizar en un periodo aproximado de 3 a 4 horas con un filtro de 0,2 micras de baja unión a proteínas. El volumen y velocidad de administración se determinan en función del peso del paciente:
Pacientes que pesan 20 Kg o menos:
La dilución se prepara hasta un volumen total de 100 ml con cloruro sódico al 0.9%, y la velocidad de infusión recomendada es la siguiente:
• 2 ml/h (10 mcg/kg/h) en 15 minutos
• 4 ml/h (20 mcg/kg/h) en 15 minutos
• 8 ml/h (50 mcg/kg/h) en 15 minutos
• 16 ml/h (100 mcg/kg/h) en 15 minutos
• 32 ml/h (200 mcg/kg/h) en aproximadamente 3 horas
Pacientes que pesan más de 20 Kg:
La dilución se prepara hasta un volumen total de 250 ml con cloruro sódico al 0.9%, y la velocidad de infusión recomendada es la siguiente:
• 5 ml/h (10 mcg/kg/h) en 15 minutos
• 10 ml/h (20 mcg/kg/h) en 15 minutos
• 20 ml/h (50 mcg/kg/h) en 15 minutos
• 40 ml/h (100 mcg/kg/h) en 15 minutos
• 80 ml/h (200 mcg/kg/h) en aproximadamente 3 horas
La primera administración sería deseable realizarla bajo supervisión directa, recomendado el ingreso hospitalario durante el periodo de la administración y unas 3 horas posteriores a la misma. Se recomienda premedicación con antihistamínico oral y antitérmico 360 minutos previos a la misma.
CONTRAINDICACIONES:
Hipersensibilidad a la laronidasa o a alguno de sus excipientes.
PRECAUCIONES:
•Posibilidad de desarrollar reacciones asociadas con la perfusión, algunas de estas reacciones pueden ser graves, con fallo respiratorio, distress, broncoespasmo y bradicardia, pudiendo aparecer hasta 3 horas después de suspendida la perfusión intravenosa. Se recomienda instaurar premedicación con antipiréticos y/o antihistamínicos.
•Si aparece reacción en relación a la perfusión se debe detener hasta la resolución de los síntomas, administrar antihistamínicos, paracetamol y /o corticoides. Reiniciando posteriormente la infusión a la velocidad de 1/2-1/4 respecto la velocidad que tuvo lugar la reacción.
•En los pacientes que presentan una afectación grave preexistente de las vías respiratorias altas deberán ser controlados cuidadosamente ya que se han notificado reacciones graves asociadas a la perfusión.
•En los pacientes con enfermedad aguda subyacente se ve incrementado el riesgo de reacciones asociadas a la perfusión.
EFECTOS SECUNDARIOS:
Las reacciones asociadas con la perfusión son las más frecuentes, pudiendo llegar a ser graves.
Otros efectos adversos que se han descrito en los ensayos clínicos clasificados como muy frecuentes son los siguientes: cefalea, taquicardia, aumento de la presión arterial, disminución de la saturación de oxígeno, rubefacción, escalofríos, náuseas, dolor abdominal, erupción cutánea, artropatía, artralgia, dolor de espalda y de las extremidades.
INTERACCIONES FARMACOLÓGICAS:
Debe evitarse su uso con cloroquina y prociana debido al posible riesgo de interferencia con la recaptación intracelular de laronidasa
DATOS FARMACÉUTICOS:
Presentaciones comerciales. Las presentaciones disponibles en España pueden consultarse online en el Centro de Información de Medicamentos de la AEMPS (CIMA), http://www.aemps.gob.es/cima , y en https://www.aeped.es/comite-medicamentos/pediamecum en el enlace Presentaciones correspondiente a cada ficha.
BIBLIOGRAFÍA:
•Fichas técnicas del Centro de Información online de Medicamentos de la AEMPS – CIMA [base de datos en Internet]. Madrid, España: Agencia española de medicamentos y productos sanitarios (AEMPS) - [fecha de acceso 26 mayo 2013]. Disponible en:
https://sinaem4.agemed.es/consaem/fichasTecnicas.do?metodo=detalleForm. Disponible en ella la ficha el informe EPAR de la EMA:
http://www.ema.europa.eu/docs/es_ES/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/000477/WC500023378.pdf
•Micromedex Healthcare® Series [base de datos en Internet].Greenwood Village, Colorado: Thomson MICROMEDEX DRUGDEX® System. 1974-2013. Disponible en: http://www.thomsonhc.com/home/dispatch
•Taketomo CK, Hodding JH, Kraus DM. Pediatric and Neonatal Dosage Handbook. 18th ed. American Pharmacists Association, editor. Hudson (OH): Lexi Comp; 2012.
•British Medical Association, Royal Pharmaceutical Sociedy of Great Britain, Royal College of Paediatrics and Child Health and Neonatal and Paediatric Pharmacists Group. BNF for children 2012-13. Basingstoke (UK): BMJ Group, Pharmaceutical Press and RCPCH; 2013
•UpToDate (Pediatric drug information). [base de datos en Internet]. Waltham, MA: Wolters Kluwer Health Clinical Solutions 2013 [fecha de acceso Mayo 2013]. Disponible en: www.uptodate.com
Fecha de actualización: Enero 2016.
La información disponible en cada una de las fichas del Pediamécum ha sido revisada por el Comité de Medicamentos de la Asociación Española de Pediatría y se sustenta en la bibliografía citada. Estas fichas no deben sustituir en ningún caso a las aprobadas para cada medicamento por la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) o la Agencia Europea del Medicamento (EMA).
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